7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话 | 北京冬奥，期待看到中国冬季运动的进步******
汉纳瓦尔德，中文名汉飞，德国前跳台滑雪名将、盐湖城冬奥会冠军。他于2002年成为跳台滑雪四山赛史上首位实现大满贯的选手，是德国年度最佳运动员。
徐囡囡，中国前自由式滑雪空中技巧名将。1998年长野冬奥会她获得该项目亚军，为中国冬奥会雪上项目实现奖牌“零的突破”。
中新社记者卢岩近日在中新社“东西问·中外对话”栏目，与汉飞和徐囡囡展开对话。
在汉飞看来，中国队已经成为夏季奥运会的最强参赛队之一，如果能在冬季运动中坚持下去，中国在更多项目上摘金夺银的那天，应该不会太远。
徐囡囡则从自己运动员时代和外国选手交流的亲身经历出发，认为举办一届成功的冬奥会，对推动不同国家间人民的相互了解，以及中西方文化交流融合有着巨大作用，是传递文明和学习互鉴的重要平台。
以下为对话全文摘编：
汉飞：我叫Sven Hannawald，曾经是一名跳台滑雪运动员。我很期待即将召开的北京冬奥会，中国是首次举办冬奥会，以前我只在日本和美国参加过比赛，曾经以体育评论员的身份去过韩国，这次会以同样的身份去中国。
汉飞近照(受访者供图)。中新社发 Gunnar Menzel 摄徐囡囡：我是徐囡囡，曾经是一名自由式滑雪空中技巧运动员。目前我在沈阳体育学院从事滑雪教学和相关科研工作，我也在积极备战冬奥会自由式滑雪空中技巧的裁判工作。
资料图：中国选手徐囡囡(左) 中新社记者 武仲林 摄卢岩：冰雪运动在欧美非常流行，作为冬奥冠军，汉飞童年是如何和滑雪结缘的？中国冰雪运动开展历史比较晚，又是怎样把刻苦训练的传统作风和冬季运动国际化的特点相融合？
汉飞：对于我们德国人来说，冬天是一个热门话题。我家位于原东德南部的厄尔士山脉，小时候我出门玩耍，就能看到人们如何玩雪，于是我也开始滑雪。我在电视里看到跳台滑雪，就想模仿。在我们那里有小型滑雪跳台，我跳了下来，玩得很开心，就经常玩。我后来也有了目标，因为我在电视里看到了优秀的跳台滑雪运动员比赛，(还有)那些世界冠军、奥运冠军。作为小孩子我也想有那样的经历，所以我走上了成为跳台滑雪运动员的道路。
徐囡囡：刻苦训练肯定是最终有所成就的重要因素，中国人从来不缺刻苦精神。但中国冰雪项目开展比较晚，从竞技项目发展规律来看，要和高水平强国多交流，提升运动技能、赛事模式、场地环境。另外只有真正了解各个项目的起源、发展，以及背后的文化，中国冬季运动才能更快融入到世界大家庭当中。
资料图：汉飞2002年1月在德国加米施--帕滕基兴参加跳台滑雪四山赛。中新社发 受访者供图卢岩：在汉飞眼里，中国运动员有什么特点？在二位职业生涯中，是否也曾有过“中外对话”的故事？
汉飞：遗憾的是，(我运动员时代)各国之间的相互联系很有限，所以我们了解到的并不多，那时跳台滑雪领域没有那么多中国运动员。当时我也听说中国拿到第一块金牌的事，这样的事当然会传播开。现在不一样了，因为北京要举办冬奥会，我们看到中国进步很快，我们现在与中国跳台滑雪运动员之间的交流也变多了。我很高兴看到这样的变化，也很期待看到中国在相对较短时间的准备之后，到底进步了多少。
徐囡囡：有很多感动我的故事。中国队开展冬季项目比较晚，当时出国参赛也比较少。国内相对寒冷干燥，很少给雪板打滑雪蜡；国外天气相对热、湿度大，雪板不打蜡会影响速度，我们不懂这些。一次世界杯上，一位美国运动员带领我们到她的住处，亲自教我们如何打雪蜡、护理雪板，帮助我们第二天训练。包括挪威选手看到我们的滑雪板简陋，会送给我们新的雪板，类似这种事很多。这种奥运精神的体现，给我很深印象。
资料图：徐囡囡在雪中备战都灵冬奥会。中新社记者 武仲林 摄卢岩：大家对即将到来的北京冬奥会，有什么期许和愿望？
徐囡囡：举办北京冬奥会诠释了奥林匹克精神，也增强了民族凝聚力。竞技体育方面，能带动各个项目有更好的发展，支撑起高水平梯队建设。同样，从训练场地、设施到赛事组织、技术人员培养，也都有提升。休闲体育方面，将吸引更多人、特别是青少年参与冰雪运动。通过场地建设，也创造了更优越的条件。另外冬奥会推动了中西方文化的交流融合，是传递文明和学习的平台。
汉飞：我最大的愿望是，新冠疫情不要造成太大影响。也许冬奥会因此缩减到场观众的规模，当然电视会播出，但是我作为冬季项目运动员知道，冬天是多么美丽，作为现场观众观看一场比赛，是极为美好的享受。我希望新冠疫情能得到很好的防控。其它涉及赛事的各方面，我知道，组织者都可以做得很好。中国人肯定也很期待这次冬奥会，我希望它一切顺利。
卢岩：运动员是赛场的主角，大家对中德两国选手的表现有何期待？
徐囡囡：我相信中国队已经做好了充足的准备。毕竟准备了4年，无论成绩如何，我相信中国运动员在赛场上的顽强拼搏精神，肯定是不会输于任何一个国家，也会真正体现奥林匹克精神和民族精神。
汉飞：我们知道，奥运会每几年就举办一次，现在是精磨阶段，要完成还未完成的任务。我们期待认识一个新的国家，新的文化和新的朋友，这种期待也给予了我们力量与动力以使我们能够有好的发挥。我们作为外国人，也很期待能够去往一个新的国家。
从夏季奥运会来看，中国队已经成为了最强队(之一)，如果中国能在冬季运动项目上坚持下去，那么中国在更多项目上摘金夺银的那天，应该不会太远。
8月5日，北京市西五环晋元桥东北角匝道处矗立着北京2022年冬奥会会徽雕塑。中新社记者 侯宇 摄卢岩：北京将首次迎来冬奥会，汉飞从德国运动员的视角来看，举办冬奥会将给北京和世界带来什么，又会留下什么？
汉飞：新的举办城市在建筑方面会有很好的机遇，对于运动员来说，则是希望可以在最后站上最高的领奖台并接过金牌。当一个国家举办冬奥会时，在14天的时间里，它会成为体育报道的焦点。这是一个展示自己国家的机会，展示自己国家的历史，也给出国家的未来发展方向。在冬季运动领域，这个方向就是，当人们再想到中国人，就会想到冬季运动、滑雪。作为曾经的冬季运动项目运动员，我觉得这很棒，冬季运动是一件让人快乐的事，我为中国人现在能够享受冬季运动而感到开心。这就是在冬奥会举行的14天内，人们会接收到的一个明确的信号，或者说是中国向世界发出的信号。
徐囡囡：提升冰雪竞技水平需要大众参与，特别需要对青少年爱好者进行培养。对中国来说，在校园中怎样能更好地开展冰雪运动，让更多青少年参与？在德国，怎样带动更多青少年参与冬季运动？
汉飞：与其它地方一样，当我们有比赛时，体育馆里也会有小观众，他们会瞪大眼睛看我们在干什么，同时也会想要自己尝试。重要的是，在我们比赛用的跳台旁边，都会有小型的、给初学者使用的跳台。小孩子是不可能从大跳台开始练习的，但当他们看到这些小跳台时，会双眼放光，面带笑容，想要尝试一下。对中国小朋友来说，重要的是，他们能常常到现场去观看跳台滑雪比赛，因为如果他们亲眼看到，就会想要模仿，而如果没有媒体报道、没有照片、没有现场比赛，就会很困难。
| 3分pk10地图 |
